· 在试验性产品用于2期或3期临床试验生产前，制造商无需遵守《美国联邦法规》第21篇第211部分。参见《美国联邦法规》第21篇第210.2(c)条。

· 美国食品药品监督管理局（FDA）采用产品生命周期方法对工艺和方法验证进行审查，认识到这些验证方法会随着时间推移不断优化。

· 由于原料药和制剂的最终质量标准预计要到研究过程结束时（21 CFR 312.23(a)(7)）才能确定，因此在研究性试验中，新药申请（IND）可规定与研究性试验所用产品质量要求相一致的允许性产品质量放行验收标准。

· 当申办方从第一阶段研究过渡至旨在确立上市许可有效性的研究时，CBER将允许在提供变更前与变更后产品可比性数据支持下进行轻微生产变更，且无需提供过于严格和繁重的可比性数据。

· 美国食品药品监督管理局（FDA）的监管策略基于双重考量：既要确保产品质量与合规性，又需认识到基因治疗（CGT）针对的患者群体规模有限，难以通过大量生产批次来满足产品放行标准。

· 在适当情况下，CBER将考虑在审查CGT生物制品许可申请（BLA）时，根据产品和工艺的性质以及在适当情况下有充分理由的情况下，对产品放行规范的制定保持灵活性。

· 当制造商证明产品质量稳定时，CBER将考虑基于批准后生产经验重新评估和修订产品放行验收标准的申请。

· 在某些情况下，特定的工艺性能验证（PPQ）批次可在方案执行步骤完成前（即并行放行）按批次设计并放行。

· 无需提供三(3)个 PPQ 批次用于工艺验证。

· FDA的审查可能会考虑 PPQ 方案是否基于对整体流程的充分理解，证明其采用适当批次数量的合理性。